阿伐曲泊帕(Avatrombopag)是一种新型血小板生成素受体激动剂，目前正在开发用于治疗慢性免疫性血小板减少症。在2期临床研究中，该药物显示出有效性和安全性。这些3期临床数据证实了阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的安全性和有效性，其疗效通过测量接受每日一次治疗的成年慢性ITP患者在6个月内血小板反应的累积周数来评估，结果显示阿伐曲泊帕(Avatrombopag)优于安慰剂。在核心研究中，阿伐曲泊帕(Avatrombopag)治疗使血小板反应的中位累积周数达到12.4周，且显著优于安慰剂(0周)，治疗组在给药日的血小板反应率也更高(分别为65.6%和0%)。
在这项3期研究中，阿伐曲泊帕(Avatrombopag)显示出良好的耐受性，其安全性特征在调整治疗暴露时间后与安慰剂相似。安全性结果与2期研究以及其他血小板生成素受体激动剂的6个月研究结果一致，最常报告的不良事件为头痛。尽管艾曲波帕和罗米司亭通常被认为耐受性良好，但艾曲波帕具有关于严重且可能危及生命的肝毒性风险的黑框警告，需要常规监测肝功能，并且在给药方面存在限制;而罗米司亭必须通过注射给药，可能会增加骨髓网状纤维形成的发生或进展风险。相比之下，阿伐曲泊帕(Avatrombopag)可口服给药，无需考虑食物类型，更重要的是，尚未发现其与显著的肝毒性相关。
在3期核心研究中，阿伐曲泊帕(Avatrombopag)的严重不良事件发生率较低，仅有一例接受阿伐曲泊帕(Avatrombopag)治疗的患者报告了出血事件或血小板减少症复发。这些3期数据扩展了先前2期研究报告的安全性和有效性发现，综合来看，支持阿伐曲泊帕(Avatrombopag)长期暴露耐受性良好，且每日一次口服治疗对慢性免疫性血小板减少症成人患者的治疗有效。
